麦格司他介绍

2023年9月21日 9:00 pm • 药物 • 129 views

今天医起记录网（一起记录网）想和大家聊聊麦格司他。

麦格司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，最早由西安杨森旗下瑞士爱可泰隆公司开发，用于 C 型尼曼匹克病的治疗。该产品于 2006 年获 EMA 孤儿药认证，2009 年在欧洲获批上市，商品名为 ZAVESCA，随后相继在 30 多个国家获批，是全球唯一批准用于 C 型尼曼匹克病的药物。

2015 年，爱可泰隆公司在国内提交麦格司他胶囊的上市申请，2016 年 11 月，经 NMPA 批准在国内上市，商品名为「泽维可」。

尼曼-匹克病

发病机理

神经鞘磷脂是由N-酰鞘氨醇与一个分子的磷酸胆碱（phosphocholine）在C1、部位连接而成。神经鞘磷脂来源于各种细胞膜和红细胞基质等。在细胞代谢衰老过程中被巨噬细胞吞噬后。

正常肝脏中此酶的活力最高，肝、肾、脑小肠亦富于此种酶。此病患者的肝、脾等组织中酶的活力降低至50%以下。患儿全身网状内皮系统中可查见富含脂类的直径为20～90μm的大型泡沫细胞，以脾、骨髓、肝、肺和淋巴结等部位为主。这种泡沫细胞又称为尼曼-匹克细胞，通常仅见一个偏位的小细胞核，染色质疏松；胞浆充满脂类小滴（胞质体），在未染色片上呈“桑葚”状，Giemsa染色时，胞浆呈蓝或蓝绿色，内有深浅不一的蓝色颗粒。不同于Gaucher细胞的是：酸性磷酸酶染色呈弱阳性；Schultz反应（检测胆固醇）呈阳性。亦可用位相显微镜或电镜检查鉴别两者。

1914年Niëmann报道1例，患者在18月龄时死亡。1934年发现本现为神经磷沉积性疾病，至1966年才认识到是由于神经磷脂酶（sphingomyelinase）缺乏所致。该酶缺少后，全身神经鞘磷脂代谢紊乱，神经磷脂沉积在单核-巨噬细胞系统和神经组织细胞中。

C 型尼曼匹克病是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，以神经系统症状为主要表现。该病多在晚婴期（2~6 岁）和少年期（6~15 岁）发病，症状恶化速度快，严重影响患儿生长发育，使其患者多在 10-25 岁死亡。此次仿制药拟纳入优先审评审批，或将加速仿制药上市，为相关患者提供新选择

最后，医起记录网（一起记录网）提醒：患者必须要做到合理科学用药，在专业医生或药师指导下用药，根据个体病情选择合适的治疗方案。

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