捷恪卫芦可替尼介绍

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芦可替尼，适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者，简单来说，属于骨纤的靶向用药，可以提高总体疗效以及生存质量。

用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF)（亦称为慢性特发性骨髓纤维化），真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF)的成年患者，治疗相关疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。

芦可替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合，抑制整个JAK-STAT通道的活化，从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号，从而获得良好的临床疗效。

芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。

在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为：芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。

除了骨髓纤维化外，芦可替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病，比如真红，血小板增多等。

芦可替尼对于骨髓增殖性，特别是骨髓纤维化患者来说是一种喜讯。因为芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。

注意事项：

1、血小板减少，贫血和中性粒细胞减少本品的治疗可能造成血液系统不良反应，包括血小板减少、贫血和中性粒细胞减少。开始本品治疗之前必须进行全血细胞计数检查。　　

2、感染：在本品治疗患者中发生过严重细菌、分支杆菌、真菌、病毒和其他机会性感染。　　3、带状疱疹：医生应该教育患者识别带状疱疹的早期症状和体征，并建议尽早寻求治疗。　　4、进行性多灶性脑白质病：已有关于接受本品治疗骨髓纤维化的患者发生进行性多灶性脑白质病（PML）的报告。医生应警惕提示PML的神经精神症状。如果疑似发生PML，必须暂停给药直至PML被排除。　　

5、非黑色素瘤皮肤癌：已有关于接受芦可替尼治疗骨髓纤维化的患者发生非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）的报告，包括基底细胞、鳞状细胞和Merkel细胞癌。这些患者大部分曾长期接受了羟基脲治疗，并有既往NMSC或皮肤癌前病变史。与芦可替尼的因果关系尚未确立。建议有皮肤癌风险的患者定期接受皮肤检查。　　

6、血脂异常/升高：本品治疗与脂质参数升高相关，其中脂质参数包括总胆固醇、高密度脂蛋白（hdl）胆固醇、低密度脂蛋白（ldl）胆固醇和甘油三酯。建议按照临床指南进行血脂监测和血脂异常治疗。　　

7、肾损伤患者：在肾功能重度损伤的患者中，应当降低本品的起始剂量。对于进行血液透析的终末期肾病患者，应当根据血小板计数决定起始剂量。之后仅在血液透析当日在透析之后给药，单次给予20mg或分两次间隔12小时给予10mg。此外，密切监测药品的安全性和疗效，进行后续剂量调整。　　

8、肝损伤患者：在肝功能损伤的患者中，应当降低本品的起始剂量。应该根据药品的安全性和疗效，进行后续剂量调整。　　

9、停药反应中断或终止本品治疗后，骨髓纤维化的症状可能在大约一周后再次出现。在报道的个别病例中，在终止本品给药后出现了更为严重的事件，尤其是一些出现急性并发症的患者。尚缺乏证据证明这些事件与本品停药有关。若非必须紧急终止治疗，则可以考虑逐步减少本品的用药剂量，不过逐渐减量的用法尚未得到证实。

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