治疗镰刀型细胞贫血病的八款药物

镰刀型细胞贫血病又称镰刀状细胞型贫血、镰状细胞贫血，是一种常染色体隐性遗传血红蛋白病，因β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替，构成镰状血红蛋白，取代了正常血红蛋白。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害。

1910年，美国医生James B. Herrick最早在医学文献中描述该病。

1949年，由EA Beet和JV Neel确定SCA由遗传传播。

1954年，医学界描述了镰状细胞性状对疟疾的保护作用。

2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，镰刀型细胞贫血病被收录。

镰状细胞病通常始于儿童早期，严重程度因人而异，治疗涉及许多措施，应避免脱水，建议高钙饮食，历史上一直建议镰状细胞病患者避免运动，但定期运动可能会使人们受益，治疗主要通过输血、药物等方法进行。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

1、羟基脲素（Hydroxycarbamide）

又名羟基脲，是首个批准用于治疗镰状细胞贫血症的药物，也用于慢性粒细胞性白血病，宫颈癌和真性红细胞增多症。在治疗镰状细胞疾病中，羟基脲会增加血红蛋白并减少发作次数。

1967年，羟基脲在美国被批准用于医疗用途。

2、Ferriprox（Deferiprone）去铁酮

2021年05月01日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ferriprox（Deferiprone）去铁酮用于治疗3岁及以上儿科和成人患者因镰状细胞病（SCD）以及患有地中海贫血或其他贫血引起的输血铁超负荷的患者，无论患者先前是否有铁螯合暴露。

3、Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）

使用慢病毒载体（基因递送载体）进行基因改造，其设计目的是将改良形式的 HbAT87Q [β-珠蛋白基因（βA-T87Q珠蛋白基因）] 的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSCs）中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，他们的红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白（HbAT87Q），从而降低镰状血红蛋白（HbS）的比例，目标是减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。

4、Endari（L-Glutaminepowder）L－谷氨酰胺

又名左旋谷氨酰胺。谷氨酰胺，在人类的血液中，谷氨酰胺是最丰富的游离氨基酸，约占人体游离氨基酸总量的60%。在疾病、营养状态不佳或高强度运动等应激状态下，机体对谷氨酰胺的需求量增加，以致自身合成不能满足需要。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Emmaus Medical公司的品牌名Endari上市的L-谷氨酰胺口服粉，以减轻5岁及以上患有镰状细胞病的人的严重并发症。

谷氨酰胺作为特殊医用食品销售，当医护人员认为认为由于代谢需求超出内源性合成或饮食所能满足的需求时，其护理人员需要补充谷氨酰胺用于构造或修复组织，例如婴儿的成长，伤口愈合或严重疾病的康复中。谷氨酰胺也被运动员和健美人士用于增肌。

5、Adakveo（Crizanlizumab）

又名SEG101，是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过与P选择素结合，Adakevo可预防VOC的发生。

这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法

6、Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）是一款转基因自体 CD34+ 细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过exa-cel治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。

7、Oxbryta（Voxelotor）

2019年11月25日，美国FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子药物Oxbryta (voxeloto) ，曾用名GBT440，用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（sickle cell disease, SCD）。

Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designations）。

Voxelotor 通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。

8、青霉素（Penicillin）

又名盘尼西林。SCD患者从出生到五岁，由于免疫系统未成熟，导致更容易发生幼儿疾病，因此建议每天使用青霉素。

并发症

镰状细胞性贫血可导致各种并发症，包括：

严重细菌感染

中风，脑梗塞，脑出血。

胆石症和胆囊炎

关节的无血管坏死（无菌性骨坏死）

阴茎异常勃起

骨髓炎（细菌性骨感染）

肾脏急性坏死

腿溃疡

眼睛视网膜病变

流产和先兆子痫

肺动脉高压

慢性肾功能衰竭

疟疾：生活在疟疾国家的镰状细胞病患者应该终身服药预防疟疾。

争对并发症需要对症治疗。对儿童患者进行骨髓移植是SCD的唯一已知治疗方法。

止痛药

大多数患有镰状细胞疾病的人都有剧烈的疼痛发作（血管闭塞性），需要用止痛药对症处理疼痛症状，例如双氯芬酸钠（Diclofenac），萘普生（Naproxen），苯海拉明（Diphenhydramine），阿片类药物。

关于疗镰刀型细胞贫血病的八款药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

免责声明：17jilu.com (一起记录网/医起记录网）所有原创、转载、引用等信息，仅作读者参考，不以盈利为目的。有关信息使用，需咨询有资质的专业机构，在结合自身实际情况和专业人员许可下使用。

治疗镰刀型细胞贫血病的八款药物

发表回复

相关推荐