治疗原发性高草酸尿症的四种药物

2024年2月21日 9:00 pm • 资讯 • 147 views

原发性高草酸尿症是一组罕见的遗传性草酸钙肾结石疾病,最典型的特点是原发性高草酸尿症 1 型(PH1)和 2 型(PH2)。

I型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1）与编码丝胺酸丙酮酸氨基转移酶（Serine-pyruvate aminotransferase，AGXT）的基因中的相关突变有关，AGXT是草酸盐代谢的关键酶。

II型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 2，PH2）与乙醛酸还原酶/羟基丙酮酸还原酶（Glyoxylate reductase/hydroxypyruvate reductase，GRHPR）相关。

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原发性高草酸尿症的主要治疗方法仍限于对症治疗，同时进行饮食限制，该疾病发展到末期需进行肾脏移植。继发性高草酸尿症比原发性高草酸尿症更为常见，通过限制饮食中的草酸盐和补充钙来治疗。如果该疾病起源于肝脏，那么如果肾脏移植辅以肝脏移植，则可能会产生有利的结果。

1、钾/磷/镁

可口服柠檬酸钾或正磷酸盐和镁的组合以防止草酸钙晶体形成。

2、Lumasiran　(ALN-GO1)

2020年07月13日，Alnylam公司宣布英国药品和保健品管理局（MHRA）针对RNAi药物Lumasiran授予早期使用权（EAMS），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。

Lumasiran是第一种针对高草酸尿症根本病因的基因疗法

3、Rivfloza（nedosiran）注射液

是一种每月一次、皮下注射的RNAi疗法。可通过与表达肝乳酸脱氢酶（LDH）的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。目前尚不清楚 Rivfloza TM对于 9 岁以下儿童是否安全有效。

4、吡哆醇（Pyridoxine）vitamin B-6

吡哆醇（pyridoxine）是具有维生素B6作用的物质之一，亦称为抗皮炎素或维生素B6（adermin）。处方剂量的吡哆醇可用于降低体内草酸盐水平．

喝大量的水和使用噻嗪类利尿剂也可用于降低体内草酸盐水平

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