治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的五类药物

2024年1月15日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 99

淀粉样变性病（Amyloidosis）是指由人体器官和周围神经中异常蛋白（淀粉样蛋白）堆积引起的疾病。淀粉样变性在体内各脏器细胞间的沉积，致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。其原因尚不明确。目前已证明存在两种物质，即淀粉样物促进因子和淀粉样物讲解因子，前者具有加速淀粉样变性物沉淀作用。由于两者失衡，可能在淀粉样变性发病中起重要作用。

由于转甲状腺素（TTR）是在肝脏中产生的，因此对于某些遗传性ATTR淀粉样变性病患者，特别是野生型患者，肝移植也是一种可能的治疗方法。

目前有几种治疗ATTR淀粉样变性病的药物。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

ATTR稳定剂：可稳定TTR蛋白，从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。

1、维万心（氯苯唑酸）Vyndamax（Tafamidis)

维万心（氯苯唑酸）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

2、维达全（氯苯唑酸葡胺）Vyndaqel（Tafamidis meglumine）

2019年05月，美国辉瑞制药公司的VYNDAQEL(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX(tafamidis)获得了美国FDA的批准，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。

3、Amvuttra（vutrisiran）

是一种皮下给药RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。

ATTR抑制剂：这些药物作用于肝脏以减少转甲状腺素（TTR）的产生。

4、Tegsedi（Inotersen）

Tegsedi（Inotersen）是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。在临床研究中，该药治疗大大降低了TTR蛋白水平。用药方面，Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性；且在治疗hATTR方面具有良好的效益风险，患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善，并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。

2018年07月，美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会（EC）批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。

需要注意的是，Tegsedi与血小板减少症和肾小球肾炎风险相关，需要加强监测以支持对这些风险的早期识别和管理。在临床研究中，Tegsedi治疗期间最常观察到的不良事件为注射部位反应，Tegsedi治疗组其他最常见的不良事件（≥10%）包括：恶心、贫血、头痛、发热、周围水肿、寒战、呕吐、血小板减少症和血小板计数下降。

5、Onpattro（Patisiran）

2018年8月10日，全球首个小干扰RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)经美国FDA批准上市。Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发，用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变，引起的神经损伤。

Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。

Onpattro曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。

关于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的五类药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

免责声明：17jilu.com (一起记录网/医起记录网）所有原创、转载、引用等信息，仅作读者参考，不以盈利为目的。有关信息使用，需咨询有资质的专业机构，在结合自身实际情况和专业人员许可下使用。

治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的五类药物

发表回复

相关推荐