治疗CD55缺陷型蛋白丢失性肠病药物在Veopoz/Pozelimab美国获批

2023年9月22日 9:00 pm • 资讯 • 208 views

CHAPLE病，也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病，是一种超罕见、遗传的免疫疾病，由CD55基因突变引起，导致补体系统过度激活和血栓。这种疾病会导致腹部和心血管症状，并可能导致严重的凝血，这可能是致命的。

CHAPLE病（CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy，CHAPLE）CD55缺陷型蛋白丢失性肠病是一种极度罕见的遗传性免疫疾病，全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人，美国确诊患有CHAPLE病的患者不到10名。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动，CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质，如果没有适当的CD55调控，补体系统可能会攻击正常细胞，造成上消化道的血管和淋巴管的损害，并导致蛋白质和血细胞的损失。在大多数患者中，CD55调控异常将引发一系列潜在的危及生命的症状，这些不良状况起始于婴儿期，包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓。

2023年08月18日（纽约州塔里敦）再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美国FDA已经批准单克隆抗体疗法Veopoz（pozelimab）治疗成人和1岁及以上患有CHAPLE病（也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病）的患者。

Veopoz 是第1个也是唯一1个专门针对 CHAPLE 的治疗方法。

FDA 的批准基于一项 2/3 期开放标签试验的结果，该试验调查了 pozelimab在10名3至19岁（中位年龄 8.5 岁）患者中的疗效和安全性。患者在试验第1天通过静脉注射接受了30 mg/kg的单次pozelimab治疗，随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时，所有的患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白（一种疾病生物标志物）被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示，患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少，根据年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。

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试验中有7名患者出现了不良事件（AEs），但均为轻度或中度的AE，最常见的是铁缺乏、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐，没有发生导致治疗中止的AE。为了防止脑膜炎球菌感染，pozelimab试验中的所有患者在接受治疗前都接种了脑膜炎球菌感染疫苗。

Veopoz（Pozelimab-bbfg）是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。

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