治疗地中海贫血及并发症的六类药物

2024年1月14日 9:00 pm • 资讯 • 131 views

珠蛋白生成障碍性贫血原名地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传的基因缺陷致使血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链合成缺如或不足所导致的贫血或病理状态。缘于基因缺陷的复杂性与多样性，使缺乏的珠蛋白链类型、数量及临床症状变异性较大。根据所缺乏的珠蛋白链种类及缺乏程度予以命名和分类。

轻度地中海贫血

α地中海贫血（中度地中海贫血）

β地中海贫血，包括δβ型、δ型、εβγδ型（重度地中海贫血）

由于亚型有多种，又有一些特定于某种地中海贫血的名字，比如Constant Spring，Cooley’s Anemia。库利氏贫血（Mediterranean anemia）就是β地中海贫血。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

治疗取决于地中海贫血的严重程度，患者可能需要限制摄入富含铁的食物，中重度先天性贫血最常见治疗手段是输血．

患者从体内去除过量铁，需要服用铁螯合剂．

1、ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) 基因疗法

Zynteglo是1种一次性的基因治疗方法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖，预计药效将持续终身。

2、地拉罗司（Deferasirox）铁螯合剂

地拉罗司（Deferasirox）是一种口服铁螯合剂，主要用途是减少接受长期输血的患者（如地中海贫血和其他慢性贫血）的慢性铁超负荷，地拉罗司是美国第一个为此目的批准的口服药物。

2005年11月，地拉罗司获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，适用于6岁及6岁以上的儿童，因反复输血导致慢性铁超载。

3、去铁胺（Deferoxamine，DFOA）铁螯合剂

去铁胺（DFOA），也称为去铁胺，商品名Desferal/得斯芬，1968年在美国被批准用于医疗用途，是一种结合铁和铝的药物。专门用于铁过量，由于多次输血或潜在遗传状况引起的血色素沉着症，以及透析人群中铝的毒性。通过注射到肌肉，静脉或皮肤下使用。

常见的副作用包括注射部位的疼痛，腹泻，呕吐，发烧，听力下降和眼睛问题。可能发生严重的过敏反应，包括过敏反应和低血压。ww.100pei.com

4、Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）

是一款转基因自体 CD34+ 细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。

5、去铁酮（Deferiprone）铁螯合剂

去铁酮（Deferiprone）以Ferriprox等品牌出售，是螯合铁的药物，用于治疗重度地中海贫血的铁超标。于1994年被首次批准并表明可用于治疗重型地中海贫血。

最常见的副作用包括红棕色尿液（表明铁已通过尿液排出），恶心，腹痛（胃痛）和呕吐。少见但较严重的副作用是粒细胞缺乏症和中性粒细胞减少症。

6、 Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）

2019年11月，美国FDA批准Reblozyl (luspatercept–aamt)上市，用于治疗成人输血依赖性β地中海贫血症（beta thalassemia）患者的贫血症状。

关于治疗地中海贫血及并发症的六类药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

免责声明：17jilu.com (一起记录网/医起记录网）所有原创、转载、引用等信息，仅作读者参考，不以盈利为目的。有关信息使用，需咨询有资质的专业机构，在结合自身实际情况和专业人员许可下使用。