治疗高危神经母细胞瘤药物IWILFIN(Eflornithine)在美国获批

2024年1月15日 9:00 pm • 资讯 • 204 views

高风险神经母细胞瘤（High-risk Neuroblastoma，HNB）是一种具有挑战性的疾病，其高死亡率主要是由于缓解后复发的风险所致。大约一半患有高危神经母细胞瘤的儿童在诊断后无法存活超过五年。尽管现有的治疗方法可以有效帮助患者实现缓解，但患者缺乏维持缓解的选择。避免复发对于提高生存率至关重要。

今天医起记录网（一起记录网）为大家整理了关于这方面的药物，一起来看看。

2023年12月14日 (肯塔基州路易斯维尔) USWM, LLC（WorldMeds）宣布，US WorldMeds今天宣布，美国FDA已批准Iwilfin（eflornithine）192mg 依氟鸟氨酸片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。Iwilfin是一种突破性的口服维持疗法，适用于降低高危神经母细胞瘤成人和儿童患者的复发风险，这些患者在既往接受过多种综合性治疗（包括抗GD2免疫治疗）后显示至少部分缓解。

Iwilfin是FDA批准的第1个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。

Iwilfin的获批是基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究纳入了接受Iwilfin作为标准疗法（包括免疫治疗）后维持治疗的高危神经母细胞瘤儿童患者。该研究证明，在治疗方案中添加Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，接受Iwilfin治疗的患者的EFS为84%，外部对照组为73%，Iwilfin治疗组患者的存活率为96%，外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确证外部对照研究设计结果的其他分析中，复发风险降低率为41%-57%不等，死亡风险降低率从55%到71%不等。

Iwilfin通过口服给药，与或不与食物同服，每日两次，共持续服用两年。Iwilfin通常耐受良好，副作用通常可以通过剂量调整来控制。最常见的副作用是听力丧失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。

根据美国癌症协会的数据，美国每年诊断出 700-800 例神经母细胞瘤病例，其中 90% 的诊断发生在 5 岁之前。其中超过 50% 的病例被归类为高危病例。

Iwilfin（eflornithine）依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶 (ODC) 抑制剂，ODC参与细胞生长和分化，该药已经存在了几十年。该药物最初是为了治疗癌症，特别是结肠癌等癌症而开发的。然而，多年来，它的用途扩展到其他适应症，从寄生虫感染到皮肤病。

1989年，Ornidyl（eflornithine）盐酸依氟鸟氨酸注射剂，首次被美国FDA批准用于治疗非洲锥虫病（也称为昏睡病），这是一种由撒哈拉以南非洲采采蝇传播的寄生虫引起的疾病。这标志着该疾病治疗的重大进步，特别是在寄生虫进入中枢神经系统的第二阶段。

2000年，Vaniqa（eflornithine）盐酸依氟鸟氨酸外用乳膏制剂，被批准用于减少女性面部毛发过度生长的疾病（称为多毛症）。

Ornidyl 和 Vaniqa 现已在美国停产。

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