治疗六岁及以上杜氏肌营养不良患者药物Duvyzat/Givinostat在美国获批

2024年5月1日 9:00 pm • 资讯 • 68 views

今天医起记录网（一起记录网）和大家分享治疗六岁及以上杜氏肌营养不良患者药物Duvyzat/Givinostat。

Duvyzat（givinostat）是一种口服 HDAC(组蛋白脱乙酰酶) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失；它是第一个被批准用于治疗所有 DMD 基因变异患者的非甾体药物。它的机制与其他获批或正在开发中的DMD治疗药物不同，这些药物包含类固醇和旨在恢复抗肌萎缩蛋白表达的疗法。Givinostat旨在通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性，缓解肌肉组织的损害，保护肌肉超细纤维的功能，从而为此类患者提供一种全新的治疗策略。此前，美国FDA已经授予givinostat孤儿药资格和快速通道资格，以治疗DMD和贝克肌营养不良（BMD）。

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力(爬楼梯困难)，导致不便行走。12岁时失去行走能力,常年与轮椅为伴,20岁-30岁因呼吸衰竭而死亡。在DMD患者的肌肉组织中，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性异常升高，这种升高的HDAC活性可能促使肌肉再生受损，并妨碍肌肉超细纤维适应收缩的能力。

2024年03月21日（华盛顿）美国FDA批准由Italfarmaco所开发的Duvyzat（givinostat）口服药物用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

Givinostat此次获批是基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验的积极结果。该试验招募了179名平均年龄为9岁的具有行走能力的男性患者，这些患者已稳定接受类固醇治疗至少6个月。患者以2：1的比例随机分配，接受口服givinostat或安慰剂治疗18个月。

研究结果显示，该试验达成主要终点。DMD患儿在接受18个月的givinostat治疗后，计时运动功能有所改善（根据执行爬4级楼梯的时间相较于基线时的平均变化评定）。接受givinostat治疗的患者从基线到第18个月爬4级楼梯的平均时间变化为1.25秒，而安慰剂组患者则为3.03秒。此外，试验还达成了各项次要终点，包括NorthStar门诊评估量表（NSAA）得分、起立时间、肌肉力量分析以及磁共振脂肪浸润评估。

在安全性上，最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（可能导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（体内的一种脂肪）增加和发烧。

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