治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的六类药物

2024年1月12日 9:00 pm • 资讯 • 102 views

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)是一种后天获得性造血干细胞基因突变导致红细胞膜病变而引起的慢性溶血性疾病，临床上以间歇发作的血管内溶血、血红蛋白尿，睡眠后溶血加重为特点。

1881年，PNH由德国医师Strübing首次描述。

1928年，荷兰医生Enneking 创造了“阵发性睡眠性血红蛋白尿”一词，此后成为该病的标准描述。

2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，阵发性睡眠性血红蛋白尿症被收录。

常规治疗主要是控制溶血发作。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

1、Ultomiris（Ravulizumab）

Ultomiris 是目前获批的第一个长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。

2、Fabhalta（Iptacopan）

是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平，并且在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。

3、Empaveli（pegcetacoplan）

Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。

Empaveli (pegcetacoplan) 欧盟商品名Aspaveli，英国NICE评估是否批准。

4、泼尼松龙(Prednisolone) 急性发作

对于类固醇，如泼尼松龙是否可以降低溶血性危机的严重程度，存在分歧，患者可能需要输血治疗。

5、华法林（Warfarin）慢性期预防性治疗

PNH是一种慢性疾病，鉴于PNH血栓形成的高风险，华法令的预防性治疗可降低那些较大血栓形成的风险。血栓形成发作的治疗方法与其他患者相同，但是鉴于PNH是持续存在的根本原因，因此在血栓形成发作后，可能需要长期使用华法令或类似药物进行治疗。

6、舒立瑞（依库珠单抗) Eculizumab（Soliris）

2007年，依库珠单抗被批准用于治疗PNH，在使用依库丽单抗之前，PNH患者的平均预期寿命约为10年。从那时起，依库珠单抗可使患者恢复正常的预期寿命，改善生活质量，并减少输血的需要。

强烈建议使用依库珠单抗的患者在开始治疗至少前2周接受脑膜炎球菌疫苗接种，并在治疗期间考虑使用预防性抗生素。美国FDA发出黑匣子警告，因为服用该药物的人发生侵袭性脑膜炎球菌疾病的风险高1,000到2,000倍。

2007年3月，依库珠单抗（Eculizumab）被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），Alexion于2007年开始销售依库珠单抗（Eculizumab）。

2007年6月，欧洲药品管理局批准依库珠单抗（Eculizumab）用于治疗PNH。

2009年，加拿大卫生部批准依库珠单抗（Eculizumab）用于治疗PNH。

关于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的六类药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

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