治疗肺动脉高压药物Winrevair/Sotatercept在美国获批

2024年5月1日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 13

今天医起记录网（一起记录网）和大家分享治疗肺动脉高压药物Winrevair/Sotatercept。

Winrevair（sotatercept-csrk）45 毫克、60 毫克皮下注射是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Sotatercept是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。此前，sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定，这也是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压疗法。

肺动脉高压（PAH）是一种由多种原因引起的肺循环血管收缩或阻塞，引起肺动脉压异常升高的病理生理状态，最终导致右心衰竭甚至全心衰竭。PAH的发生涉及三个相关过程，包括炎症、细胞增殖和纤维化，这些过程在肺部小动脉的增厚、变窄和僵硬中起着重要作用，通常被称为“血管重塑”。目前批准的PAH疗法主要是作为血管扩张剂打开血管，但这些治疗无法逆转由炎症、增殖和纤维化引起的血管重塑。

WINREVAIR是FDA批准的首个针对肺动脉高压的激活素信号抑制剂，旨在通过改善促增殖信号和抗增殖信号之间的平衡来调节血管细胞增殖。与现有药物不同，该药物靶向肺动脉高压的直接病理生理机制。这也是FDA批准的首个针对肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法。

在肺动脉高压大鼠模型中，sotatercept-csrk类似物可减轻炎症并抑制了病变血管中内皮细胞和平滑肌细胞的增殖。这些细胞变化与血管壁变薄、右心室重构的部分逆转以及血流动力学改善有关。

2024年03月26日 (新泽西州罗威) 默克公司宣布，美国FDA已批准 WINREVAIR™ （sotatercept-csrk）45mg、60mg注射用，用于治疗患有肺动脉高压（PAH）的成人患者，以增加运动能力，提高WHO功能分级（FC），并降低患肺动脉高压的风险临床恶化事件。

WINREVAIR 此前曾获得 FDA 突破性疗法认定。 WINREVAIR 是 FDA 批准的首个针对 PAH 的激活素信号抑制剂疗法，代表了一类新型疗法，通过改善促增殖信号和抗增殖信号之间的平衡来调节 PAH 潜在的血管细胞增殖。

该批准基于 3 期 STELLAR 试验，该试验将 WINREVAIR (n=163) 与安慰剂 (n=160) 进行比较，两者均结合成人 PAH 患者（WHO 第 1 组 FC II 或 III 组）护理治疗的背景标准。结果显示，在第 24 周时，将 WINREVAIR 添加到背景治疗中，使六分钟步行距离从基线增加了 41 米（95% CI：28, 54；p<0.001；安慰剂调整），并显着改善了多项重要的次要结局指标，包括减少与单独背景治疗相比，全因死亡或 PAH 临床恶化事件的风险降低 84%（事件数：9 vs 42，风险比=0.16；95% CI：0.08，0.35；p<0.001）。

目前，该药在美国定价为 14000 美元（约合人民币 10 万元），全年费用约为 243,000 美元（约合人民币 175 万元）。

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