治疗儿童白血病的三种免疫疗法药物

2024年4月26日 9:00 pm • 资讯 • 77 views

白血病(Leukemia)是造血干细胞增殖分化异常而引起的恶性增殖性疾病。儿童白血病是小儿恶性肿瘤中最多见的一种，是5岁以上小儿死亡的主要原因之一。国内外一些资料表明，白血病的发生率有逐年增多的趋势。

免疫疗法是使用药物来帮助患者自身免疫系统识别和破坏癌细胞。正在研究几种类型的免疫疗法用于对抗儿童白血病，并且一些现在正在使用。

接下来,医起记录网（一起记录网）为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

单克隆抗体

抗体是人体免疫系统产生的蛋白质，有助于对抗感染。这些蛋白质的人造版本，称为单克隆抗体，可以设计用于攻击特定目标，例如白血病细胞表面的蛋白质。

一、Mylotarg（Gemtuzumab ozogamicin）吉妥珠单抗

吉妥珠单克隆抗体可用于治疗急性髓性白血病（AML），其作用方式不同。Mylotarg是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

FDA批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，也是目前唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。

使用Mylotarg常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。

二、Blincyto（Blinatumomab）倍利妥（贝林妥欧单抗）

Blinatumomab 博纳吐单抗是一种特殊的单克隆抗体，因为它可以同时附着在2种不同的蛋白质上。blinatumomab的一部分附着于CD19蛋白，其存在于B细胞上。另一部分是CD3，一种叫做T细胞的免疫细胞上的蛋白质。通过与这两种蛋白质结合，这种药物将癌细胞和免疫细胞结合在一起，这有助于免疫系统攻击癌细胞。

该药通常在化疗后使用，用于治疗某些类型的B细胞ALL。在28天内将其作为连续输注给予静脉（IV）。这可以在休息2周后重复。由于在给药的最初几次出现的某些严重副作用，儿童通常需要在至少前2个周期的前几天留在医院。

有些孩子在输液过程中可能会有严重的反应（类似于过敏反应）。症状包括头昏眼花或头晕（由于低血压），头痛，恶心，发烧或发冷，呼吸急促和/或喘息。您的孩子将在每次输液前给予药物以帮助预防。

最常见的副作用是发烧，头痛，脚和手肿胀，恶心，震颤，皮疹，便秘和低血钾水平。它还可以导致白细胞计数低，从而增加严重感染的风险。

这种药物也会引起神经系统问题，例如癫痫发作，说话困难或言语不清，昏倒，混乱和失去平衡。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法

对于这种治疗，从孩子的血液中除去称为T细胞的免疫细胞，并在实验室中进行遗传改变，以在其表面上具有特异性受体（称为嵌合抗原受体或CAR）。这些受体可以附着在白血病细胞上的蛋白质上。然后将T细胞在实验室中繁殖并返回到孩子的血液中，在那里他们可以找到白血病细胞并攻击它们。

三、Tisagenlecleucel（Kymriah）

这是一种CAR T细胞疗法，针对某些白血病细胞上的CD19蛋白。它可用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL），这些患者在治疗后复发或不再对治疗有反应。

为了进行这种治疗，在称为白细胞分离术的过程中，从孩子的血液中除去T细胞。通过IV线移除血液并进入去除T细胞的机器。剩下的血液然后回到体内。这通常需要几个小时，可能需要重复。然后将细胞冷冻并送至实验室，在实验室中将细胞转化为CAR T细胞并繁殖。此过程可能需要几周时间。

对于治疗本身，孩子通常会接受化疗几天以帮助准备身体。然后将CAR T细胞注入静脉。

在大多数接受过这种治疗的儿童中，在治疗的几个月内就无法再检测到白血病，尽管目前尚不清楚这是否意味着他们已经治愈了。

今天的内容就分享就到这了，还想了解更多的朋友可以看看医起记录网（一起记录网）的其他文章。

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