治疗进行性肌肉骨化症药物Sohonos在美国获批

2023年9月25日 9:00 pm • 资讯 • 216 views

进行性肌肉骨化症（Fibrodysplasia ossificans progressiva ，FOP）也译为进行性骨化性纤维发育不良，俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度，颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力，而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说，即便受到最精细的保护，骨化仍然会不断发生，最终他们的身体里会长出第二套骨骼。如果没有疾病改善治疗，目前的管理仅限于姑息治疗，最终，FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。

进行性肌肉骨化症根据文献记载此疾最早的病例可追溯至十六世纪末，至今全球病例数不超过千人。

根据医界研究得知，进行性肌肉骨化症主要的致病原因是第四对染色体长臂上的基因产生突变，其患者最大的特色为骨骼先天的异常及进行性的肌肉骨化。

2023年08月16日（巴黎）益普生（Ipsen）宣布美国FDA已批准Sohonos（palovarotene）胶囊作为类维生素A，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

Sohonos（palovarotene）是FDA批准首个治疗FOP的药物。

FDA 的批准基于 III 期 MOVE 试验的关键疗效和安全性数据，该试验是针对成人和儿童患者的第一个也是最大的多中心、开放标签试验。18个月的试验数据已经在Journal of Bone and Mineral Research期刊上发表。数据显示，与在标准护理外未接受其它治疗的患者历史数据相比，palovarotene组患者的异位骨化（heterotopic ossification）体积显著下降。研究结果表明，与超出标准护理的治疗相比，palovarotene 有效减少了年度异位骨化体积（加权线性混合效应模型减少了 54%）。该研究还表明，palovarotene 具有良好的安全性，其不良事件与全身类维生素A 类别一致。研究中报告的最常见的治疗紧急不良反应是粘膜皮肤事件，如皮肤干燥、嘴唇干燥、脱发、药疹、皮疹和瘙痒，以及肌肉骨骼事件，如成长儿童的关节痛和生长板过早闭合。

Sohonos（palovarotene）是一种口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。Sohonos 的推荐剂量包括长期每日5mg 剂量（或14 岁以下儿科患者基于体重的等效剂量），可以针对突发症状进行修改/增加。

最后，医起记录网（一起记录网）提醒：患者必须要做到合理科学用药，在专业医生或药师指导下用药，根据个体病情选择合适的治疗方案。

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