治疗杜氏肌营养不良症的七种特效药

2024年2月20日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 83

杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色体中( Xp21 )，因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。尚无DMD的治愈疗法，治疗通常旨在控制症状的发作以最大程度地提高生活质量，包括使用药物，运动，物理治疗，矫形矫正器，呼吸辅助，心脏起搏器等，基因治疗已显示出一些成功。接下来医起记录网（一起记录网）为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

一、Exondys （Eteplirsen）

Eteplirsen是用于治疗但不能治愈某些类型的由特定突变引起的杜氏型肌营养不良症（DMD）的药物。Eteplirsen仅靶向特定突变，在约1.5％的病例中有用。Eteplirsen由Sarepta Therapeutics设计和开发，在围绕药物功效的争议性辩论之后，两名FDA审查小组成员辞职以示抗议。

2016年底，Eteplirsen获得了美国食品和药物管理局的加速批准。

二、Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）

是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。

三、Translarna（Ataluren）阿塔鲁伦

2014年8月，Translarna（PTC124）获得欧盟的有条件上市批准。应用于无义突变所致的DMD患者（5岁以上可行走的患者）。

2020年06月，该药以特殊方式引入中国市场．

四、AGAMREE（vamorolone）

研发代码 (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它选择性地激活类固醇的某些信号通路，降低了激素的影响。

五、Amondys （Casimersen）

2021年02月，美国FDA批准 Sarepta Therapeutics公司的反义寡核苷酸疗法Amondys （casimersen）用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

Amondys 成为继Exondys (eteplirsen)和Vyondys (golodirsen)之后，第3个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。

六、Vyondys （Golodirsen）

2019年12月　美国FDA批准Vyondys （golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

七、Viltepso（Viltolarsen）

2020年8月，美国FDA加速批准Viltepso（viltolarsen）用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）杜氏肌营养不良（DMD）患者。

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