治疗成人甲状旁腺功能减退药物Yorvipath(Palopegteriparatide在欧盟获批

治疗成人甲状旁腺功能减退药物Yorvipath/Palopegteriparatide在欧盟获批

2024年2月19日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 129

2023年11月20日（哥本哈根）丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，欧盟委员会（EC）批准Yorvipath（palopegteriparatide）上市治疗成人甲状旁腺功能减退。

Yorvipath（palopegteriparatide）是一种甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。接下来，医起记录网（一起记录网）和大家分享一下这款药物的信息（仅供参考）。

甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素水平不足引起的内分泌疾病，甲状旁腺激素是体内钙/磷平衡的主要调节因子，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。根据2016年内分泌学会指南、2019年加拿大和国际共识声明以及2022年欧洲内分泌学会共识声明，如果甲状旁腺功能减退症在手术后持续超过6个月，则视为慢性甲状旁腺功能减退。

甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数（78%），其他病因包括自身免疫性疾病、家族性疾病和特发性原因。

Yorvipath (TransCon PTH) 为甲状旁腺功能减退的第一款激素替代疗法。

Yorvipath是一种短暂聚乙二醇化的甲状旁腺激素，在体内分解为甲状旁腺激素，并与内源性甲状旁腺激素类似，结合并激活细胞表面甲状旁腺激素受体(PTH1R)。该药物每天给药一次，弥补了甲状旁腺功能减退症患者内源性甲状旁腺激素水平较低的情况。

此次批准是在欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)于2023年9月发表积极意见之后获得的。CHMP的积极意见是基于评估TransCon PTH在甲状旁腺功能减退症患者中的P-III(Pathway)和P-II(Path Forward)临床试验的数据而获得的。

试验结果显示，接受Yorvipath治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。

安全性方面，Yorvipath通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，Yorvipath组1例。82%的Yorvipath组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件（TEAE），其中大多数严重程度为1、2级。

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