治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症的药物Agamree/Vamorolone在美国获批

2024年2月20日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 65

2023年10月26日（佛州科拉尔盖布尔斯）Catalyst Pharmaceuticals, Inc.报道 Santhera Pharmaceuticals（“Santhera”）已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准药物管理局 (“FDA”) 批准 AGAMREE®（vamorolone）40mg/mL口服混悬剂用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。接下来，医起记录网（一起记录网）和大家分享一下这款药物的信息（仅供参考）。

杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色体中( Xp21 )，因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。

AGAMREE（vamorolone）研发代码 (VBP15) 是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的类固醇药物。它是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-Κb) 抑制作用，选择性地激活类固醇的某些信号通路，降低了激素的影响。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。

FDA对AGAMREE®的批准基于关键 2b 期 VISION-DMD 研究的数据，该研究评估了vamorolone对4岁至7岁以下患有DMD的能走动的男孩的疗效和安全性。

患者(N=121)被随机分配接受每日口服剂量2mg/kg或6mg/kg的vamorolone、泼尼松0.75mg/kg/天，或安慰剂。

vamorolone 6mg/kg/天的治疗达到了主要终点，证明了24周时从初始到站立测试(TTSTAND)速度的变化优于安慰剂(治疗差异，0.06[95%可信区间，0.023-0.098]从初始上升/秒[P=0.002])。这与vamorolone 6mg/kg/天组的TTSTAND临床相关改善(从6.0秒到4.6秒)和安慰剂组的恶化(从5.4秒到5.5秒)相对应。

研究结果还发现vamorolone在多个次要终点上优于安慰剂，包括2mg/kg/天(P=0.02)的TTSTAND速度、6mg/kg/天(P=0.002)和2mg/kg/天(P=0.004)的6分钟步行测试(6MWT)，以及6mg/kg/天跑步或步行10米的时间(TTRW)(P=.002)。

Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。Santhera已将vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药（Sperogenix Therapeutics）。

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