治疗成人全身性重症肌无力的药物ZILBRYSQ/Zilucoplan在美国获批

2024年2月21日 9:00 pm • 资讯 • 145 views

2023年10月17日（亚特兰大）生物制药公司 UCB宣布 ZILBRYSQ ® (zilucoplan) 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力（gMG）。接下来，医起记录网（一起记录网）和大家分享一下这款药物的信息（仅供参考）。

重症肌无力（MG）是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。

2019 年，zilucoplan 被 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗重症肌无力。

ZILBRYSQ ® (zilucoplan) 是一种每日一次、皮下注射、自我给药的补体成分5肽抑制剂（C5 抑制剂）。作为唯一可供抗 AChR 抗体阳性 gMG 成年患者自行给药的每日1次 gMG 靶向治疗药物。作为补体 C5 抑制剂，ZILBRYSQ 通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉注射治疗相比，自行治疗的好处包括减少往返医院的时间、减少对工作义务的干扰以及增强独立性。与单克隆抗体 C5 抑制剂不同，ZILBRYSQ 作为肽，可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。

gMG其特征是神经肌肉接头 (NMJ) 功能障碍和损伤。有几个因素被认为是 gMG 疾病病理学的驱动因素，包括补体级联、免疫细胞和致病性免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗体。在抗 AChR 抗体阳性的 gMG 中，致病性 AChR 自身抗体（IgG1 和 IgG3）启动经典补体途径，导致 C5 裂解和 MAC（膜攻击复合物）形成、NMJ 损伤、AChR 丢失并随后受损突触传递。防止 MAC 形成可减少对突触后膜的损伤，减少离子通道电导的破坏，并有助于保护神经肌肉传递。

FDA 对 ZILBRYSQ 的批准得到了 RAISE 研究 (NCT04115293) 的安全性和有效性数据的支持，该研究于2023 年 5 月发表在《柳叶刀神经病学》上。RAISE 研究是一项多中心、3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 ZILBRYSQ 在抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性 gMG 成年患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以 1:1 的比例随机接受每日皮下注射 0.3 mg/kg ZILBRYSQ 或安慰剂，持续 12 周。该研究表明，ZILBRYSQ 在第 12 周时对广泛的轻度至重度抗 AChR 抗体阳性 gMG 成年患者的不同患者和临床医生报告的结果产生了快速、一致且具有统计显着性的益处。gMG 患者最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

该药物的标签上有一个黑框警告，称接受补体抑制剂治疗的患者出现了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。为了减轻这些风险，患者必须在施用该药物之前至少两周及时接种最新的脑膜炎球菌疫苗。其他C5抑制剂的药物标签上也有类似的警告。Zilbrysq仅在提醒医生和患者这些风险的计划下可用。

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