治疗硬纤维瘤药物Ogsiveo/Nirogacestat在美国获批

2024年2月19日 9:00 pm • 资讯 • 阅读 66

2023年11月27日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。

Ogsiveo是第1个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。接下来，医起记录网（一起记录网）和大家分享一下这款药物的信息（仅供参考）。

硬纤维瘤（有时称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤病）是一种罕见的、侵袭性的、局部侵袭性软组织肿瘤，可能会导致严重的、使人衰弱的肿瘤，并且在极少数情况下，当重要结构受到影响时，会危及生命。硬纤维瘤最常见于 20 至 44 岁的患者，女性患病率高出两到三倍。尽管硬纤维瘤不会转移，但手术切除后复发率高达 77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议对于大多数需要治疗的肿瘤部位，将全身治疗作为一线干预措施，而不是手术。

FDA 对 OGSIVEO 的批准基于 3 期 DeFi 试验的结果，该结果发表在 2023 年 3 月 9 日版的《新英格兰医学杂志》上。OGSIVEO 达到了改善无进展生存期 (PFS) 的主要终点，表明与安慰剂相比具有统计显着性改善，疾病进展风险降低了 71%（风险比 (HR) = 0.29（95% CI：0.15，0.55））；p<0.001）。OGSIVEO 组未达到中位 PFS，安慰剂组为 15.1 个月。根据 RECIST v1.1 确认的客观缓解率 (ORR)，OGSIVEO 组为 41%，而安慰剂组为 8%（p<0.001）；OGSIVEO 组的完全缓解率为 7%，安慰剂组为 0%。OGSIVEO 组首次出现反应的中位时间为 5.6 个月，安慰剂组为 11.1 个月。无论基线特征如何，包括性别、肿瘤位置、肿瘤病灶、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病病史，OGSIVEO 的 PFS 和 ORR 改善均有利。OGSIVEO 还证明了患者报告结果 (PRO) 的早期和持续改善，包括疼痛 (p<0.001)、硬纤维瘤特异性症状 (p<0.001)、身体/角色功能 (p<0.001) 和整体健康相关的生活质量（p≤0.01）。

Ogsiveo在试验中还显示出可控的安全性，95%的治疗不良事件（TEAE）报告为1级或2级。试验中发生在至少15%患者的最常见副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲乏、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

Ogsiveo（nirogacestat）是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。Ogsiveo曾获得美国FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。

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