治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜的药物ADZYNMA在美国获批

2024年2月19日 9:00 pm • 资讯 • 125 views

2023年11月09 日（大阪和马萨诸塞州剑桥）武田宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准酶替代疗法（ERT）ADZYNMA（apadamtase alfa）用于预防和治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的按需治疗。接下来，医起记录网（一起记录网）和大家分享一下这款药物的信息（仅供参考）。

先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP）是一种极其罕见、慢性且使人衰弱的凝血障碍，与危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症状或 TTP 表现相关。

ADZYNMA（apadamtase alfa）TAK-755是一款ADAMTS13重组蛋白【“具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶”（rADAMTS13, recombinant-krhn）】，通过补充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。

ADZYNMA 是第1个也是唯一1个获得 FDA 批准的重组 ADAMTS13 (rADAMTS13) 蛋白，旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决 cTTP 患者未满足的医疗需求。

FDA 对 ADZYNMA的批准得到了 cTTP 中第一个随机、对照、开放标签、交叉 3 期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据分析以及来自 cTTP 的数据所提供的全部证据的支持。继续审判。在3期试验中，患者根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周接受 40 IU/kg ADZYNMA IV 或血浆治疗，持续第 1-6 个月（第 1 期），并在第 7-12 个月转向替代治疗（第 2 期），所有患者均接受 ADZYNMA 治疗 13-18 个月（第 3 期）。

在接受 ADZYNMA 预防性治疗期间，没有患者经历过急性 TTP 事件 (n=37)，而接受血浆治疗的患者 (n=38) 则发生了 1 例急性 TTP 事件。在 3 期研究对照比较期 1 和 2 期间，接受 ADZYNMA 的患者没有报告亚急性 TTP 事件，而接受血浆治疗的 4 名患者发生了 5 起亚急性 TTP 事件。在持续期（第 3 期），两名接受 ADZYNMA 预防的患者发生了两次亚急性事件。

接受 ADZYNMA 的患者（9/37 名患者经历了一种表现）血小板减少症表现的平均年化事件率（SD）为 2.0（4.706），而接受血浆治疗的患者为 4.44（6.312）（19/38 名患者经历了一种表现））。虽然比较的临床意义尚不清楚，但血小板减少症是 TTP 的一种表现，因此是疾病活动性的重要生物标志物。

ADZYNMA 此前已被美国 FDA 授予孤儿药资格 (ODD)，用于治疗和预防 TTP，包括其获得性特发性和继发性形式，以及快速通道和罕见儿科疾病资格。美国 FDA 向武田授予 ADZYNMA 批准的罕见儿科疾病优惠券。ADZYNMA 还获得了欧洲药品管理局 (EMA) 和日本厚生劳动省 (MHLW) 的 ODD 用于治疗 TTP 的资格。

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