治疗骨髓纤维化/PMF的4种药物

2022年6月20日 9:04 pm • 资讯 • 阅读 144

原发性骨髓纤维化(primary myelofibrosis，PMF)是一种原因不明的造血干细胞异常引起的慢性骨髓增殖性疾病，骨髓纤维组织明显增生及髓外造血是PMF的病理基础。

已知的治疗方法是同种异体干细胞移植，但是这种方法存在重大风险。其他治疗选择在很大程度上是支持性的，并且不会改变疾病的病程。这些选择可能包括普通叶酸，别嘌醇。地塞米松，α-干扰素和羟基脲可能起作用。

患者可能需要频繁输血。脾切除术有时被视为患者脾肿大导致的促进性贫血的选择。但是，在存在严重脾肿大的情况下进行脾切除是高风险的手术。

今天医起记录网（一起记录网）就为大家整理了这方面的药物，看看是否有你需要的。

1、Jakafi（Ruxolitinib）捷恪卫（芦可替尼）

芦可替尼（ruxolitinib）是JAK 1和2的抑制剂。

2011年11月，FDA批准了芦可替尼（ruxolitinib）作为中度或高危骨髓纤维化的治疗药物。新英格兰医学杂志（NEJM）发表了芦可替尼的两项III期研究结果。这些数据表明，与安慰剂相比，该治疗显着降低了脾脏体积，改善了骨髓纤维化的症状，并且与总体生存率大大提高有关。

2、VONJO (pacritinib) 帕瑞替尼

VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。

VONJO 是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。

pacritinib是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型 JAK2、突变型 JAK2 V617F形式和 FLT3 的活性。

3、INREBIC（Fedratinib）菲卓替尼

菲卓替尼（fedratinib）是一种JAK2的抑制剂．2019年8月，美国FDA批准菲卓替尼（fedratinib）用于治疗具有中度－2或高风险的原发或继发性（继发性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化（MF）的成人患者。

4、来那度胺（Lenalidomide）

来那度胺和沙利度胺是免疫调节药物和抗血管生成剂，可以用于治疗PMF，但周围神经病变是常见的副作用（很麻烦）。

关于治疗骨髓纤维化/PMF的4种药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

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