治疗血友病的11种药物

血友病分为 A ，B 两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% ，根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%，因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子，因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏，血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。

治疗药物：

抗血友病因子[凝血因子]

轻度血友病通常不需要补充凝血因子

以下是医起记录网（一起记录网）整理的药物具体内容。

1、Adynovate (rurioctocog alfa pegol)

Adynovate 是日本武田制药的一种可注射因子替代疗法，用于治疗和预防12岁及以上血友病 A患者的出血事件。该疗法于2015年首次被美国FDA 批准。2018年它以Adynovi的名义在欧洲获得批准。

Adynovate 是基于 Advate的，这是一种人工生产的凝血因子VIII (FVIII)，一种凝血所需的蛋白质，在血友病 A 患者中存在缺陷。两种疗法之间的区别在于，Adynovate含有聚乙二醇 (PEG)，这是一种无毒且无免疫原性的分子，可使其在血液中停留更长时间。通过模仿 FVIII，Adynovate 可以形成血栓，有效地阻止或预防出血。与 Advate一样，Adynovate也可用于防止手术期间出血过多。

由中国制造使用的【重组人凝血因子VIII】药物包括不限于：

2、百因止（人凝血因子VIII)

3、海莫莱士（人凝血因子VIII）

4、康斯平 (人凝血因子VIII)

其他抗血友病因子药物

5、NovoEight（turoctocog alfa）重组人凝血因子Ⅷ

是诺和诺德第三代重组凝血因子VIII产品NovoEight，利用了基因重组及蛋白纯化技术。Novoeight可在86℉（30℃）储存长达12个月。在配制后，Novoeight可在86℉（30℃）存放长达4个小时。美国FDA于2013年10月批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：

出血事件的预防和治疗

围手术期管理

常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率

6、绿茵芷（注射用重组人凝血因子VIII）GreenGene F (beroctocog alfa)

2010年，GreenGene F在韩国上市。在2010年7月至2014年7月进行的上市后研究（PMS）显示：其止血优良率91.3%，预防出血优良率89.4%。

7、Idelvion（凝血因子IX[重组]白蛋白融合蛋白)

Idelvion（albutrepenonacog alfa）是获得批准的首款凝血因子-白蛋白融合蛋白产品，也是为在血液中持续更长时间而在美国获得批准的第二款改进型因子IX融合蛋白产品。与 Alprolix 的 7-10 天用药一次相比，其两周用药一次的优势有望令其有强劲的市场表现。

2016 年 3 月在美国获批，2016年5月在欧盟获批，2016年9 月在日本获批。

8、Rebinyn（Nonacog beta pegol ， N9-GP）（长效化凝血因子 IX ）

诺和诺德（Novo Nordisk）Rebinyn长效因子 IX 药物，Rebinyn 在体内的半衰期是因子 IX 老药（如辉瑞 BeneFix）的大约 5 倍，这降低了为控制出血而进行输液的次数。诺和诺德称，Rebinyn 的半衰期优于 Alprolix，与 Idelvion 差不多，但用药间隔期间，Idelvion 的暴露量较高。

2017年 3 月，在欧洲获得批准推荐，N9-GP在欧洲以 Refixia 作为商品名销售。

2017年 6 月，美国 FDA 批准诺和诺德长效因子 IX 药物 Rebinyn 用于 B 型血友病，成年及儿童中用于按需治疗、出血发作控制及手术期间出血的手术期管理。

9、Vonvendi（von Willebrand factor,rVWF）重组血管性血友病因子

Vonvendi（rVWF）是唯一的重组血管性血友病因子 (VWF) 替代疗法，于2015年12月首次获批，用于VWD成人患者按需治疗和出血事件控制。是FDA 批准用于常规预防性使用的第1个也是唯一1个减少严重3型VWD 出血事件频率的治疗方法。

Vonvendi现在适用于接受按需治疗的严重3型VWD成人的常规预防，以及VWD成人的按需和围手术期出血管理。

除以上产品外，还有很多凝血因子药物，自1993年以来，重组因子产品已经可用并且已经在较富裕的国家中广泛使用。但它们相对昂贵的价格和商业化障碍，导致在发展中国家很难获得任何种类的类似产品。

其他药物

10、去氨加压素（Desmopressin）

去氨加压素（Desmopressin）以商品名DDAVP等销售，是用于治疗尿崩症，尿床，血友病A，血管性血友病和高血尿素水平的药物。在血友病A和冯维勒布兰德病中，只应用于轻度至中度病例。去氨加压素于1978年在美国被批准用于医疗用途。它属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

11、传明酸（氨甲环酸，Tranexamic_acid，TXA）

传明酸（氨甲环酸）是一种蛋白酶抑制剂。用于治疗或防止过度用药失血的严重创伤，产后出血，手术，拔牙，流鼻血，和沉重的月经。也用于遗传性血管神经性水肿。传明酸最初是由日本研究人员Shosuke和Utako Okamoto于1962年制作的。属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

传明酸用于预防和治疗各种情况下的失血，例如血友病的牙科手术，大量月经出血和失血风险高的手术。

关于治疗血友病的11种药物，医起记录网（一起记录网）就介绍到这了，大家可以做一个参考。

免责声明：17jilu.com (一起记录网/医起记录网）所有原创、转载、引用等信息，仅作读者参考，不以盈利为目的。有关信息使用，需咨询有资质的专业机构，在结合自身实际情况和专业人员许可下使用。

治疗血友病的11种药物

发表回复

相关推荐